导读：“只有千千万万的罕见病患者家庭自我觉醒，才能从‘消极的等待者’转化为‘积极的行动者’，争取合法权益，最终提高自身生活质量”。

黄如方：蔻德罕见病中心创始人兼主任

“十年来，我们披荆斩棘，在国内罕见病领域开展了很多工作，靠的就是两个词：信念+勇气。”

9月8日，在以“罕路同行 湘约未来”为主题的第十二届中国罕见病高峰论坛开幕式上，论坛发起人、蔻德罕见病中心创始人兼主任黄如方向在场的千余名出席嘉宾吐露心声。

身高只有108厘米的黄如方，是一位假性软骨发育不全症的罕见病患者。十年前，他发起成立蔻德罕见病中心（CORD），以公益方式将罕见病概念引入中国，让罕见病群体从鲜为人知到广为人知，他也因此被称为“中国罕见病领域的开拓者”。

“因为有你，爱不罕见”，是蔻德罕见病中心的宣传语。而最令黄如方欣慰的是，“我们一家小小的公益机构，推动了中国实实在在的改变。”

中国罕见病患者“代言人”

论坛开幕前两天，记者在长沙见到黄如方时，正值他最忙碌的时候，接连开着数个线上会议，有条不紊地安排着各种事项。

这是中国罕见病高峰论坛首次在长沙举办，现场有包括来自政府部门、医学界、药企、基金会等不同领域的150余位专家学者，以及800多位病友组织代表、患者及家属、社会爱心人士等。

自从第一届论坛于2012年在北京举办，中国罕见病高峰论坛已经延续了一个轮回。“罕见病问题的推动，需要各利益相关方共同参与，光找医生是解决不了问题的。”黄如方告诉记者，因为患者少、病理难，很多罕见病没有特效药，即便有药也往往价格昂贵，因此被称为“孤儿药”。比如治疗戈谢病的特效药伊米苷酶，早在2009年就已经在中国上市，但年治疗费用超过百万人民币，且需要终身治疗，“如果自费，几乎没有患者家庭可以承受”。

于是黄如方想要打造一个平台，让罕见病各相关利益方坐在一起对话和协商。前五届高峰论坛都在北京举办，在他的回忆中，当时关心罕见病的人很少，邀请医学专家、职能部门都很难，第一届只有200多人参加。

回溯到2008年，黄如方和王奕鸥联合创立了中国第一家罕见病患者组织——为脆骨症患者服务的瓷娃娃关爱中心。但随着知名度渐涨，越来越多其他病种的罕见病患者上门求助。

“要不要帮？答案是肯定的。但怎么帮？这么多病种都来找你，你怎么为他们服务？”2013年，黄如方在研究了其他国家的罕见病公益组织后，成立了蔻德罕见病中心（原罕见病发展中心），从此他的身影出现在各种场合和媒体中，被视为中国罕见病患者的“代言人”。

《文史博览·人物》2023年第9期 《黄如方：十年披荆斩棘，探索中国罕见病公益之路》

从“鲜为人知”到“广为人知”

“人类目前已知7000多种罕见病，其中80%是由于基因缺陷造成。”黄如方经常告诉别人，“只要有生命的传承，就有发生罕见病的可能性。虽然说可能性很低，但对每个家庭来说，就是100%。”

在浙江大学广告系就读期间，黄如方就开始参与公益活动，最早关注的是艾滋病群体。有一天他接触到其他罕见病患者，一个念头突然浮现：“为什么我不关注自己的群体呢？”

在黄如方看来，罕见病群体在中国没有被政府和社会足够关注到，长期受到忽视，甚至受到歧视和排斥，基本的医疗和健康权益也缺乏应有保障。于是，在创立蔻德罕见病中心后，他将“探索中国罕见病可持续、有策略、系统性的解决方案”定为其使命和目标。

蔻德成立早期面临的最大困难，是社会对罕见病的不重视。“当时没什么人听说过罕见病，很多基金会没有相关公益项目，很难得到支持。”尽管曾因被拒绝而灰心，但黄如方带领团队将“国际罕见病日”引入中国、倡导成立罕见病患者组织、持续举办高峰论坛及公益活动，一步步探索着中国的罕见病公益之路。

木偶人、瓷娃娃、渐冻症……通过大量宣传及报道，一个个罕见病家庭的故事被公众看见，中国罕见病群体终于不再隐形。与此同时，政府部门陆续出台了罕见病诊疗、科研、监管、药物保障等方面的政策法规，部分地方政府已尝试将一些罕见病用药纳入医保。

“十几年前，中国一直把罕见病当作医学问题，所以推进缓慢，因为医学发展就是很慢的。”黄如方告诉记者，“而当我们把罕见病当作一个社会问题，十年就发生了翻天覆地的改变。”

“99%的人都是观望者”

见过黄如方的人，都会惊讶于他小小的身体里，蕴藏着如此巨大的能量。

黄如方第一次意识到自己和别人不一样，是在小学四年级。有一天老师突然跟他说“你可以不用做早操了”，他才发现，自己确实比同学要矮，做早操的动作也不那么标准。

“因疾病带来的痛苦可想而知，别人用异样的眼光看你、欺负你，也肯定会有。”黄如方对此很坦然，“很多弱势群体，或多或少存在一些心理问题，但我几乎没有，可能内心深处会有，至少现在我感觉不到。”

因为接触太多病情严重的罕见病，黄如方反而感觉庆幸，“相对来说我已经很好了，所以我极少抱怨，这也得益于父母给了我良好的教育和成长环境。”

在黄如方看来，一个个罕见病家庭仿佛夜空中的星星，孤立地遥遥相望。他希望这些家庭可以找到同病相怜的人，互相连接，守望相济，于是他设立罕见病患者社群赋能及服务部门，大力支持单病种罕见病患者组织的成立。过去12年，中国罕见病患者组织的数量从18家到超过150家。

“每一个患者组织背后，都是有心之人在行动。遗憾的是，99%的人都是观望者。”有着深刻洞察力的黄如方发现，罕见病群体中的大部分人都在抱怨和等待，等待着1%去争取更好的权益，等待国家突然有很好的政策，甚至祷告更好的治疗药物从天而降，“这是为什么我们这个群体还面临严峻困境的根本原因。”

“只有千千万万的患者家庭自我觉醒，才能从‘消极的等待者’转化为‘积极的行动者’，活出生命本来的样子，并去争取合法权益，最终提高自身的生活质量。”黄如方一直期待着，能有更多有社会影响力、有资源的患者可以为群体发声。

几乎每月都能听到病友离世的消息，让黄如方对苦难似乎已经麻木。他坦言，现在工作中基本上不受情感左右，否则每天都会陷入痛苦和绝望。“有一段时间，遇到上门求助的病友而我们又无能为力时，我会严重怀疑自己的价值。”

如今的他，放下了心中追求完美的执念。“我不想把拯救中国罕见病患者的责任，都背负在自己身上，给自己太大压力。如果哪天做得不开心了，也许我就不做了。”黄如方笑着说，“到目前为止都是开心的。”

文 | 政协融媒记者 刘敏婕

本文原载于《文史博览·人物》2023年第9期